Для эффективности химиотерапии первостепенное значение имеют всасывание препарата, его распределение в организме и способность проникать через различные барьеры, обусловленная связыванием препарата составными частями крови, клеток и тканей. Важное значение также имеют пути и скорость разрушения и выделения препарата, уровень его концентрации в местах локализации возбудителя.
Условия, возникающие в больном организме, могут изменить характер действия химиотерапевтических препаратов по сравнению с их действием in vitro.
Иногда препарат становится активным только после его превращения в организме в новую структурную химическую формулу, например переход пятивалентных соединений мышьяка в трехвалентные, при активации эфиров хлорамфеникола под влиянием тканевых эстераз в присутствии веществ организма действие фенотиазина на кишечных гельминтов в присутствии желчи.